《Nature》人类RNAi抗癌治疗临床一期试验取得成功

    加州技术学院化学工程系，David Geffen医学院病理系，造血与肿瘤研究系等多处的研究人员在RNAi治疗潜能的证实方面取得新的进展，相关成果文章Evidence of RNAi in humans from systemically administered siRNA via targeted nanoparticles公布在最新一期的Nature杂志上，首次在人类RNAi临床试验上取得成果。

 自1998年Andrew Z. Fire首次成功应用RNAi技术以来，科学家们就对RNAi寄予厚望。RNAi可随意沉默基因组中的基因，因此具有广阔的应用空间。2006年，RNAi技术的首创者Andrew Z. Fire也因此获得2006年的诺贝尔奖。

 现在，Davis等人又首次在人类中发现，一个“短干涉RNA分子”（siRNA）可以利用纳米颗粒被系统性提供给一个固体肿瘤。目前该实验已经进入临床一期试验阶段，Davis研究小组用一个纳米颗粒传递系统将siRNA转运到固体肿瘤癌细胞内，通过肿瘤组织活检来检查这个纳米传递系统的有效性。

 研究人员在肿瘤组织活检过程中还发现，细胞中的目标蛋白RRM2的信使RNA表达量降低，同时，RRM2蛋白的表达量也降低。为了检测RNAi的效率，研究人员还在肿瘤细胞中检测到含有大量纳米颗粒的部位存在大量信使RNA片段。

 这一已经进入临床一期试验的数据结果表明，纳米传递系统有效，接受RNAi治疗的患者目标基因的信使RNA和目标基因的蛋白表达量都显著降低，完全证实RNAi可以在临床上有效地应用，成为一种可抑制目标基因的有效治疗手段。

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